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多发性硬化（MS）是一种导致神经系统脱髓鞘及神经元缺失的自身免疫性疾病。为了评估在多发性硬化患者中使用大剂量免疫抑制治疗（HDIT）联合自体造血干细胞移植（HCT）的安全性、疗效及稳定期持续时间，来自美国休斯敦贝勒医学院神经科的 Hutton 教授及其同事开展了一项名为 HALT-MS 的Ⅱ期临床试验，结果于 2017 年 2 月在线发表在 Neurology 杂志上。

HALT-MS 研究对象为存在疾病复发且症状不断进展的活动性复发缓解型 MS（RRMS）患者，EDSS（扩展的残疾状态评分）为 3.0～5.5 分，对这些患者采用大剂量免疫抑制治疗（HDIT）联合自体造血干细胞移植（HCT）治疗方式。

主要的终点事件为无事件生存率（EFS），EFS 在此定义为生存且不伴残疾进展、疾病复发及 MRI 新发病灶中任一一项不良事件的患者概率。随访时间为患者在接受移植后的 5 年内。研究将使用国家癌症研究所常见不良事件术语标准来评估治疗中的药物毒性。

该研究共有 25 名患者进行了移植适应症评估，有 24 名患者接受了 HDIT/HCT。平均随访时间为 62 个月。EFS 比率为 69.2%，即这些活动性 RRMS 患者约七成能达到持续缓解状态。残疾未进展的生存率、临床未复发的生存率及 MRI 无活动性病灶的生存率分别高为 91.3%、86.9% 及 86.3%。生存且完成试验的患者神经功能残疾得到明显改善，EDSS 平均下降 0.5 分。

与 HDIT/HCT 相关的不良事件与可预期的药物毒性反应相一致，并没有发现明显的迟发性神经系统不良影响。

该研究通过 5 年的随访研究发现即使未使用长期维持治疗，大剂量免疫抑制治疗（HDIT）联合自体造血干细胞移植（HCT）对诱导活动性 RRMS 长期保持缓解状态具有疗效。

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编辑： 沈亮亮