去年Doudna曾对记者表示:“由于CRISPR技术非常高效,未来1~2年就能实现临床试验。未来10年内就能研发出治疗基因缺陷的药物。”不过她认为该技术一定还有提升空间。为此,她还在与加州大学旧金山分校(UCSF)的医学院合作研究免疫疗法,来治疗基因缺陷导致的疾病,比如地中海贫血等单基因遗传病。 关于CRISPR技术未来的应用,Doudna还表示,主要是三方面,其一,为医学上的基因治疗疾病;其二,是农业应用,如转基因农作物等;其三,为工业应用,即用于优化药物的研发制造等。 尽管利用CRISPR技术开发药物仍处于早期阶段,但目前这些持有CRISPR专利的科学家都已经设立自己的公司。而专利的裁决对他们公司的股价也产生了明显的影响。比如拥有Broad Institute专利的公司Editas Medicine股价在裁决宣布当天就飙涨30%,张锋和George Church是该公司的联合创始人。Editas去年花费了1100万美元帮助Broad Institute应对所面临的法律挑战。今年,他们会将此技术用于治疗罕见的眼疾病。 相反,拥有Doudna和她的合作方专利的公司Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics的当天股价下挫近10%。这两家公司也已融资数亿美元。 就像基因测序一样,CRISPR是一项基础性技术。打个比方,如果生命是一本书的话,以前我们只能读,现在我们则可以去写。很多公司和研究机构都可以直接使用CRISPR来进行基因修改,国内科学家和研究机构近年来也取得了诸多突出进展,比如,在基因编辑灵长类等动物模型就世界领先。 不过在人们为CRISPR技术的发明激动不已时,由此引发的深层次的伦理和社会问题也引起了科学家的热议。比如当你想到可以对生殖细胞或者胚胎进行基因编辑,这些对人种进化都会产生深远影响。 未来,CRISPR的发展呈现的几个主要趋势,包括一些尚未开发的领域,比如我们现在可以很方便地修改一个基因序列,将来可能可以同时修改多个基因。要知道无论是癌症、心脏病、糖尿病、肝炎等疾病,要治疗它们所涉及到的基因不止一个。 另一大趋势是CRISPR技术与其他类型技术的结合,比如与基因测序、基因表达的分析、疾病的模型、药物递送等技术相结合,甚至与数学等基础学科的跨界合作,以及在IT领域与机器学习相结合的大数据研究。 也正是因为有如此广阔的应用前景,因此以目前的趋势来看,CRISPR技术很可能会获得诺贝尔奖。但对于该技术的研究仍然需要经历时间的沉淀和检验,并不一定很快就会发生。至于诺贝尔奖颁给谁,尽管目前张锋是拥有最多专利的科学家,但是在业内大多数同行看来,Doudna和Charpentier仍然是CRISPR基因编辑领域的先锋。要想获得诺奖,这两位女科学家还需要各自获得足够多数量的专利。 |